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轉發蘋果日報【英基因療法助攻 血友病有望治癒】

2017-12-15


英基因療法助攻 血友病有望治癒

接受新療法的受試者歐梅(左)現已擺脫血友病症狀。翻攝網路

【郭美孜╱綜合外電報導】血友病A型患者天生缺乏凝血蛋白,常流血不止,須終身接受治療且費用高昂,但英國新療法昨傳出重大突破,受試者竟在停藥一年後也很健康,其中一人說宛如獲得新身體。

凝血因子多回復

新療法利用基因工程處理過的病毒對肝臟下指示,令其開始製造患者缺乏的凝血因子VIII。研究人員在第一次試驗中為2名受試者注射了低劑量病毒,未有效果;第二次試驗以高劑量病毒為13名男性受試者注射,,一年後受試者無須定時服藥,其中11人凝血因子VIII量已回復或接近正常,研究成果刊登於《新英格蘭醫學雜誌》。

領導研究的英國「巴茲健康國民信託」教授約翰帕西(John Pasi)說對凝血因子量有機會恢復正常雀躍不已:「患者有可能擁有正常生活。」 29歲患者歐梅過去除一受傷就血流不止,步行500公尺就膝痛,每周要補充3劑藥物,去年2月接受此療法後,現可走上6公里,他說:「我覺得自己像全新的人。」 研究團隊會繼續觀察,並擴大實驗。全球約40萬血友病患,過去他們須終身接受治療,所費不貲。